Atrofia muscular espinal: aprueban terapia génica

Paraguay incorporó una terapia génica contra la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética rara, severa y progresiva. La Dirección Nacional de Vigilancia Sanitaria aprobó el registro sanitario del tratamiento, lo que permitirá que niños y niñas accedan a una opción médica avanzada, siempre conforme a evaluación profesional.

El avance fue comunicado en el marco de una presentación de Casa Boller, representante de Novartis en el país. La novedad importa porque la atrofia muscular espinal afecta los nervios que controlan los músculos. Sin tratamiento, puede comprometer funciones como moverse, comer y respirar.

La terapia actúa sobre la causa genética de la enfermedad. Ese enfoque marca una diferencia frente a tratamientos centrados solo en aliviar síntomas. Para pacientes que cumplan criterios médicos, la aprobación abre la posibilidad de modificar el curso natural de una condición compleja.

Terapia génica para atrofia muscular espinal

La terapia génica para atrofia muscular espinal representa un paso hacia la medicina de precisión. Este modelo busca responder de forma más específica al origen de enfermedades severas. En este caso, el tratamiento apunta a intervenir sobre la raíz genética del problema, bajo indicación médica y seguimiento especializado.

️ Por primera vez en Paraguay, niños y niñas con Atrofia Muscular Espinal (AME) podrán acceder a una terapia génica que actúa sobre la causa genética de esta enfermedad rara, severa y progresiva.

️ La aprobación del registro sanitario por parte de la Dirección Nacional de… pic.twitter.com/NA6TuCymF3

— PLUS | Economía y Negocios (@RevistaPLUSPY) May 19, 2026

Santiago Pomata, director gerente general de Boller, afirmó que este registro marca “un paso firme hacia una medicina más moderna, más precisa y más centrada en las personas”. También señaló que una terapia génica puede significar una nueva oportunidad de vida para un niño y esperanza para su familia.

Medicina de precisión en el país

La aprobación también abre una puerta para futuras innovaciones en enfermedades raras, severas y complejas. El desafío será convertir estos avances científicos en oportunidades reales, oportunas y sostenibles. Ese punto resulta clave para que la innovación no quede solo en el registro sanitario.

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Para las familias, el diagnóstico de una enfermedad severa suele traer incertidumbre. Con este avance, la ciencia ofrece una perspectiva distinta para pacientes que puedan acceder al tratamiento. La incorporación de la terapia génica coloca a Paraguay ante una nueva etapa médica, enfocada en precisión, acceso e innovación sanitaria.

Fuente: ABC Color